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全反式维甲酸、活性维生素D3联合雄激素对MDS-RA的疗效追踪观察

2020-07-20 11:28:00

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骨髓增生异常综合征(MDS)是一种造血干细胞克隆性疾病，发病率和死亡率较高。难治性贫血(RA)是MDS最常见的类型，以贫血和输血依赖为主要表现，病情恶化时常伴有感染、出血、免疫异常，部分进展转为白血病。鉴于大多数MDS-RA患者仍不能获得高质量长期生存的现状，寻求有效治疗成为近年研究的热点。
一项研究纳入了MDS-RA患者95例，治疗组（A组）62例，三联药物治疗，全反式维甲酸30 mg/m2/d，分3次口服+活性维生素D3 0.01ug/kg/d，1次顿服+康力龙0.1mg/kg/d，分3次口服；对照组（B组）33例，用叶酸、铁剂、化疗或三联药物中的一到两种。对于所有病例，均针对病情给予必要的输血、抗感染、营养支持治疗。治疗8周达到完全缓解的患者再减量维持30月，对有效的患者继续治疗，无效或复发的患者随时终止治疗。
随访及追踪观察用药8周，白细胞及血红蛋白与对照组比较有显著性差异(P=0.024，0.039)。结果见表1。

治疗组用药8周，CR4例，PR12例，HI43例。至研究截止，CR 16例，PR 8例，3例存活已达到8年以上。存活时间平均26.25月。对照组用药8周，无CR，PR 3例，HI 17例。至研究截止，CR 1例，PR 2例，1例已存活9年。平均16月。

95例患者随访时间为2-120月，平均36.52月。治疗组3年和5年的生存率为69.42％和53.72％，对照组分别为52.23％和31.34％。

有研究显示，RA患者5和10年的白血病转变率18％和22％。本治疗组10年内有3例转变为白血病，提示三联治疗可能使细胞遗传学异常恢复正常，降低转变率。

该研究提示，三联药物治疗RA疗效高，毒副作用低，治疗有效的机制可能为诱导分化、抗增殖、抗凋亡、抗血管生成、改善营养及调节免疫。该联合治疗经济、简便、无明显副作用，值得推广。