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“维A酸片·良福艾力可”在MDS临床治疗应用专家顾问会成功举行！

2023-03-20 11:23:00

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2023年3月17日下午，“维A酸片·良福艾力可”在MDS治疗中临床应用专家顾问会在海口香格里拉大酒店三亚厅成功召开。

本次会议邀请到中国临床肿瘤学会（CSCO）白血病专家委员会主任委员、哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授担任会议主席，浙江大学医学院附属第一医院佟红艳教授分享“维甲酸治疗MDS临床研究进展”。广东省人民医院杜欣教授、河南省人民医院朱尊民教授、吉林大学第一医院谭业辉教授、河南省肿瘤医院（郑州大学附属肿瘤医院）魏旭东教授、哈尔滨血液病肿瘤研究所贡铁军教授、福建医科大学附属协和医院杨婷教授参加了讨论，为维甲酸在MDS的临床治疗探索中提出宝贵意见。公司董事长刘洪亮出席会议，并向与会嘉宾介绍了良福制药几十年来致力于维A酸的生产和临床研究经历，希望未来能够和国内的专家教授一道开展更多的基于维A酸的转化医学研究，进一步挖掘民族原创药物临床价值，造福人类健康事业。

  

马军教授在主持会议时指出，近20年来，由于MDS的发病机制复杂，临床治疗进展较慢，国内没有一个新药上市，患者的临床需求始终没有得到有效满足。维A酸作为一款血液病领域的经典民族原创药物，自80年代以来，就应用于MDS的临床治疗，并且效果很好。但是由于历史原因，相关研究停滞。时隔几十年，浙大一佟红艳教授再次开展维A酸治疗MDS的临床研究，并且取得了很好的成果，值得敬佩，为挖掘维A酸的临床价值，为我国的MDS患者的救治做出了积极贡献。

佟红艳教授分享了用维A酸片联合治疗MDS的心理路程。MDS，尤其是高危MDS，除移植外，到现在为止都没有好的治疗办法。去甲基化药物上市多年，单药治疗MDS的临床效果OR率虽高，但CR率较低，仅仅不到20%。在真实世界中，这个数据会更低，因此这部分患者存在很大的临床未满足的需求，也是探索维甲酸联合地西他滨治疗高危MDS的前提。地西他滨单药通过引起ROS积聚活化Nrf2,引起Nrf2入核结合ARE，导致下游抗氧化等基因的转录活化，下调ROS及ROS介导的细胞凋亡。地西他滨联合维甲酸可减少HDAC的结合，活化RARα-Nrf2复合体，从而抑制Nrf2的活化，拮抗下游抗氧化基因的转录活化，通过升高ROS增强细胞凋亡。在此理论基础上，佟红艳教授带领团队开展了维A酸联合地西他滨治疗骨髓增生异常综合征伴原始细胞增多（MDS-EB）初治患者的有效性和安全性的前瞻性、开放标签、多中心、随机对照临床研究，评价维A酸片联合地西他滨治疗MDS-EB初治患者的近期疗效和安全性。目前随访工作已结束，近期将公布试验结果。

除高危MDS外，很多低危MDS患者长期面临难治性血细胞减少和输血依赖的问题，大剂量EPO治疗，单药效果较低，结合国内外EPO联合治疗现状研究，佟主任团队也开展了明确EPO、雄激素、维A酸三药联合改善较低危MDS患者贫血的疗效和安全性研究。全国多家中心参与本研究，佟主任对参与单位表示感谢。

与会嘉宾对佟教授团队做的研究工作表示钦佩，对研究结果表示振奋。大家从维A酸治疗APL的历史谈起，回忆过往MDS无药可用的历史，同时大家一致认为，现在虽然有了去甲基化药物，有了移植的治疗手段，但是MDS仍是血液科最棘手的疾病，仍有很多临床未满足的需求，维A酸在MDS的治疗中存在其特有的价值，值得临床进一步探索和尝试。

会议最后，马军教授对维A酸联合治疗MDS表示期待，希望血液同仁继续开展更多临床探索，大力支持民族企业发展。